Мы живём рядом и зачастую ничего не знаем о таких людях. А ведь каждый день для них и их родных и близких - это борьба за жизнь. Борьба с болезнью, борьба с отсутствием средств, в том числе в бюджетах регионов, борьба с бездушием некоторых чиновников...
Об этом беседуем с Еленой Аркадьевной Хвостиковой - основателем и руководителем автономной некоммерческой организации "Центр помощи пациентам “Геном”".
Сколько сейчас в России пациентов с редкими заболеваниями? Сколько их в Ростове? Какие сложности испытывают эти люди в социальном плане?
В России зарегистрировано около 250 редких заболеваний. Согласно регистрам программ «высокозатратных нозологий» и «редких жизнеугрожающих заболеваний», на 1 января 2020 гг. таких пациентов - 36 434. В Ростовской области на 1 января 2020 года насчитывалось 854 пациента с редкими жизнеугрожающими заболеваниями.
Во всех регистрах учтены только те пациенты, которые получают лечение в рамках государственных программ, причем, у каждой программы своя собственная система учета и контроля. К примеру, в рамках фонда «Круг добра» сейчас ведется отдельный регистр детей с редкими заболеваниями, которые не обеспечиваются лекарствами ни за счет регионального, ни за счет федерального бюджетов.
Посчитать же количество всех пациентов, имеющих редкие наследственные заболевания в России, не представляется возможным, так как нет единой системы учета, в том числе тех, кому в силу каких-либо причин не предоставляется лечение. Например, в регистры не включают пациентов с редкими заболеваниями, лечение которых стоит недорого. У некоторых заболеваний вообще нет лечения, и учет пациентов из данной группы заболеваний тоже не ведется.
Как обстоят дела с лекарственным обеспечением пациентов с редкими заболеваниями?
Ситуация с обеспечением пациентов с редкими заболеваниями лекарственными препаратами остается непростой: в первую очередь потому, что лекарства для таких пациентов достаточно дорогостоящие и расходы на их приобретение – это тяжелая ноша для бюджетов регионов. Наша организация – Центр помощи пациентам «Геном» – сопровождает пациентов с болезнями Фабри, Помпе, мукополисахаридозом. Можно сказать, что те, кто проживает в Ростовской области, обеспечены лекарствами достаточно хорошо.
В других регионах ситуация не столь благоприятная. Очень часто пациенты с редкими заболеваниями вынуждены добиваться лечения через суд, но в Ростове практически все наши пациенты были обеспечены без судов. Только одна семья с девочкой, у которой мукополисахаридоз 4-го типа, долго и трудно боролась за доступ к лечению – была целая череда изнурительных судебных разбирательств. Беспрецедентная по своему цинизму и сложности история. В итоге, чтобы спасти жизнь ребенка, семья вынуждена была совершить медицинскую миграцию в Москву. Там ребенка начали лечить, но восстановить утраченные ресурсы организма в полной мере уже не получится.
Пациенты с какими заболеваниями находятся в наиболее сложном положении и почему?
Сейчас в плане лекарственного обеспечения неплохо решаются вопросы для пациентов, которые вошли в программу «14 высокозатратных нозологий» и «17 жизнеугрожающих заболеваний» (ранее это была «Программа 24 жизнеугрожающих заболеваний» - программа, в рамках которой обязательства по льготному лекарственному обеспечению пациентов с заболеваниями, вошедшими в указанный перечень, были возложены на субъекты РФ). Большую часть обеспечения пациентов – детей – взял на себя фонд «Круг добра». В настоящее время острым остается вопрос для взрослых по тем заболеваниям, которые обеспечиваются в рамках фонда «Круг добра». Что будет с детьми по достижении ими 18 лет, когда они перестанут быть подопечными фонда «Круг добра»? Я говорю о пациентах старше 18 лет с такими заболеваниями, как спинальная мышечная атрофия, болезнь Помпе, мукополисахаридоз 4 типа и другими редкими болезнями. Им тоже необходимо лечение, но этого права на сегодняшний день им приходится добиваться через суды.
Куда могут обратиться пациенты с редкими заболеваниями, если у них не получается самостоятельно решить свои проблемы?
Они могут обратиться в любую пациентскую организацию по профилю заболевания. В нашу организацию обращаются преимущественно пациенты с болезнью Фабри, Помпе, мукополисахаридозом. В России существует много пациентских организаций по различным нозологическим группам, они известны и врачам, и региональным Минздравам. В пациентских организациях пациенты могут получить грамотную юридическую консультацию, как самостоятельно решать свои проблемы. Если есть необходимость, то сами пациентские организации вступают в переписку с министерством здравоохранения, чтобы решить вопросы пациентов.
В Ростове-на-Дону есть отделения организаций для пациентов с муковисцидозом, рассеянным склерозом, гемофилией. Насколько мне известно, ростовское отделение пациентской организации по рассеянному склерозу решает не только проблемы рассеянного склероза, но и оказывает поддержку и помощь пациентам с другими редкими заболеваниями. Что касается нашей организации, у нас нет необходимости создавать отделение в Ростове, мы решаем все вопросы наших пациентов, проживающих в этом регионе, из офиса в Санкт-Петербурге.
Не могу не поделиться нашей недавней победой: пациентка из Ростовской области с болезнью Фабри ездила на инфузии сначала за 360 км в больницу в Ростове, а потом в больницу за 120 км от дома. Это происходило из-за того, что мы несколько лет не могли преодолеть сопротивление в лечебно-профилактическом учреждении (ЛПУ) по месту жительства, в котором отказывались лечить пациентку, ссылаясь на незнание, как лечится ее редкое заболевание. Но с начала следующего года она будет делать инфузии в ЛПУ по месту жительства – всего в 20 км от дома. Для нее это крайне важно – у нее двое маленьких детей и из-за своего заболевания она с трудом переносит жару. Каждая поездка в общественном транспорте в больницу была для нее настоящей пыткой и могла стать угрозой для жизни.
Как Вы считаете, насколько реально на сегодняшний день решить проблемы пациентов с редкими заболеваниями? Какие возможности у государства для этого есть?
Ситуацию, в которой находятся пациенты с редкими заболеваниями, могла бы улучшить федерализация закупок орфанных лекарств. Это самое правильное решение, которое может быть. Централизованная закупка лекарственных средств способствует снижению их стоимости и более четкому ведению учета пациентов. Кроме того, в этом случае ведется динамическое наблюдение пациентов, и это помогает сделать вывод относительно того, эффективно лечение или нет. А самое главное – преимущество федерализации заключается в возможности перелокации препаратов: если в одном из регионов есть избыток препарата, его можно перевести в другой регион, где появился новый пациент.
Мы сейчас просим включить в программу федерализации закупок лекарственных средств для терапии болезни Фабри. Это заболевание было включено в «Программу 24 жизнеугрожающих заболеваний». Для терапии таких болезней лекарственные препараты обязаны закупать регионы. Фонд «Круг добра» принял решение, не включать в свои закупки лекарств для детей с диагнозами, входящими в «Программу 24 жизнеугрожающих заболевания» (теперь «17 жизнеугрожающих заболеваний»). Пациенты с болезнью Фабри, несмотря на их право, с большим трудом добиваются лечения в регионах. Дети с болезнью Фабри получают лечение достаточно поздно, с большими задержками. Как следствие – из-за долгого ожидания лекарства и прогрессирования заболевания их здоровье может в любой момент резко ухудшиться.
Как в Ростове-на-Дону решаются проблемы пациентов с редкими заболеваниями? Как они решаются в более «продвинутых» регионах?
К счастью, в Ростовской области пока нет пациентов с болезнью Помпе. По остальным заболеваниям проблемы решаются, хотя и не так быстро, как хотелось бы.
В «продвинутых» регионах (Санкт-Петербург и Москва) вопросы решаются более оперативно. Исключение – терапия спинальной мышечной атрофии у взрослых пациентов.
Закупки некоторых лекарств уже переведены на федеральный бюджет. Существуют ли нозологии, которые особенно остро нуждаются в федеральном бюджете и какие это нозологии?
В 2020 году расширили программу «7 высокозатратных нозологий» и теперь их 14. Эти заболевания перешли из программы регионального обеспечения («Программы 24 жизнеугрожающих заболеваний») в федеральную. Сегодня обсуждение вопроса о федерализации закупок приостановлен в связи с пандемией, а также созданием фонда «Круг добра».
Я бы в первую очередь поставила вопрос о федерализации закупок лекарственных препаратов для пациентов с болезнью Фабри. Пациенты с этим заболеванием полностью трудоспособны при получении терапии, что очень важно.
И, конечно, в идеале нужно обеспечить лекарствами всех взрослых, которые остались за рамками программ по лекарственному обеспечению: болезнью Помпе, пациентов со СМА, миодистрофией Дюшенна, дефицитом кислой липазы, ангионевротическим отеком и другими заболеваниями.
Вела интервью Елизавета Черкашина
Подготовила
____________________
Нашли ошибку или опечатку в тексте выше? Выделите слово или фразу с ошибкой и нажмите Shift + Enter или сюда.
В чём так сказочно повезло некоторым ростовским “северянам”
